Сарепта для исследования иммунодепрессанта Elevidys, чтобы избежать смертельных AE
Sarepta Therapeutics будет исследовать потенциал использования иммунодепрессанта как до, так и после лечения Elevidys (деландистроген моксепарвек-рокл) во избежание потенциально смертельных побочных эффектов, связанных с его флагманской генной терапией.
Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) дало разрешение на прием Сарепты в новую когорту (когорта 8) в исследовании Фазы Ib ENDEAVOR (NCT04626674). В когорту будут включены 25 пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которые получат сиролимус — иммунодепрессант — как за 14 дней до, так и в течение 12 недель после лечения Элевидисом.
Первичные конечные точки включают частоту острых повреждений печени (ALI) и экспрессию элевидистрофина на 12 неделе. Подход основан на доклинических данных и сформирован реальным клиническим опытом, включая руководство независимых специалистов по МДД и здоровью печени.
Данные из Когорты 8 будут использованы для определения того, могут ли эти инфузии снизить риск али, известный риск, связанный с аденоассоциированной вирусной (AAV) генной терапией. али был связан со смертью двух пациентов, которые не были амбулаторными после лечения с помощью генной терапии. Сарепта сказал, что начало али обычно начинается в течение восьми недель после введения Elevidys.
После смерти FDA и Sarepta согласились на паузу в некоторых испытаниях Elevidys, а также на временное прекращение продаж генной терапии после давления со стороны агентства.
Доктор Луиза Родино-Клапак, президент по исследованиям и разработкам и техническим операциям в Sarepta, сказала, что компания планирует начать зачисление в когорту к концу 2025 года, и, в ожидании зачисления, полные первичные данные о конечных точках могут быть доступны во второй половине 2026 года.
Родино-Клапак добавил: «Руководствуясь реальным опытом, внешними клиническими знаниями и вкладом FDA, когорта 8 исследования ENDEAVOR будет оценивать интеграцию сиролимуса в наш подход к иммуносупрессии с целью снижения риска острого повреждения печени и восстановления доступа для людей, не страдающих амбулаторной болезнью Альцгеймера».
Элевиды остаются доступными для амбулаторных лиц в возрасте четырех лет и старше, согласно обновленной этикетке, объявленной ранее в ноябре 2025 года. В новую этикетку добавлено предупреждение в коробке о риске острого серьезного повреждения печени (ALI) и острой печеночной недостаточности (ALF), а также терапия, которая больше не одобрена для использования в неамбулаторном показании.
Это произошло всего через несколько дней после того, как Sarepta прекратила исследование фазы I (NCT06241950) Elevidys в сочетании с Idefirix (имлифидазой) Hansa Biopharma. В исследовании изучалось, может ли лечение Idefirix расширить пациентов, имеющих право на получение генной терапии.
«Сарепта для исследования комбо иммунодепрессантов Elevidys во избежание смертельных AEs» была первоначально создана и опубликована компанией Clinical Trials Arena, брендом, принадлежащим GlobalData.
Информация на этом сайте была добросовестно включена только для общих информационных целей. Она не предназначена для того, чтобы приравниваться к советам, на которые вы должны полагаться, и мы не даем никаких заявлений, гарантий или гарантий, будь то явно или подразумеваемых в отношении ее точности или полноты. Вы должны получить профессиональные или специализированные консультации, прежде чем предпринимать или воздерживаться от любых действий на основе контента на нашем сайте.
